Onderzoek mucoviscidose richt pijlen opnieuw op gentherapie

Onderzoek & Wetenschap 16/11/2015 11:43:19

Onderzoekers van het KU Leuven hebben in een studie een nieuwe vorm van gentherapie ontdekt waarmee muizen met mucovisidose genezen konden worden.

Verwant

VUB start innovatiecentrum voor alternatieve methoden voor dierproeven

Janssen Pharmaceutica bouwt duurzaam kantoorgbouw

Diagnosetest Biocartis toegelaten door Amerikaanse FDA

Studente UAntwerpen ontwikkelt alternatief voor bypassoperatie (+video)

Studie over toename schildklierkanker rond nucleaire sites

Medische revolutie: kanker opsporen met vloeibare biopsieën

>> Meer verwant nieuws
Carrièrekansen (meer)
Agenda

Energy Efficiency in Industry

Building 904, Technologiepark, Zwijnaarde

van 9/05/2017 tot 12/12/2017

Opleiding trillingsanalyse CAT.II
volgens ISO 18436-2

Crowne Plaza Antwerpen

van 18/09/2017 tot 22/09/2017

EMO Hannover 2017 - Wereldbeurs voor metaalbewerking

Messegelände Hannover

van 18/09/2017 tot 23/09/2017

Agoria Academy: 'Privacy-by-design with the LINDDUN model'

BluePoint Brussels

woensdag 20 september 2017

Agoria Academy: Opleiding risicoanalyse van machines

AA-Tower Technologiepark

vrijdag 22 september 2017

Agoria Academy: Reageren op ransomware

BluePoint Brussels

dinsdag 26 september 2017

Engineeringnet Mobile



Scan de QR-code
of klik hier om mobiel te surfen.

Tip: maak zelf een sneltoets op de startpagina van je smartphone. Voor Android: “Sneltoets Startpagina” of "Toevoegen aan startscherm". Voor iPhone: “Zet in beginscherm”.

Meest gelezen nieuws

Logistieke oplossingen gezocht voor hoge kosten leeggoed

LRM investeert 250.000 euro in fietsleasing-bedrijf

Vorig jaar 25% meer warmtepompen geïnstalleerd

40% meer ruimte voor groene energie dankzij slimme netten

Ecochem investeert 10 miljoen in uitbreiding Willebroekse fabriek (+video)

Nieuw innovatief bedrijfsnetwerk Offshore Energie opgericht

Keuze van de redactie

(18/9) Magnax’ Axiale Flux motor/generator (+video)

(13/9) Tekort aan infrastructuur nekt verkoop elektrische auto

(11/9) Kleine windkracht blijkt groeideal (+video)

(7/9) Studente UAntwerpen ontwikkelt alternatief voor bypassoperatie (+video)

(4/9) Zelfherstellende machines komen dichterbij

(31/8) Studie over toename schildklierkanker rond nucleaire sites

>> Meer blikvangers

ENGINEERINGNET.BE - Daarnaast werd deze gentherapie ook met een positieve reactie op celkweekjes van mucopatiënten toegepast.

Dat zijn twee eerste bemoedigende resultaten van een nieuwe studie van de Onderzoeksgroep Moleculaire Virologie en Gentherapie, maar een gentherapie zal echter nog niet voor morgen zijn.

Mucoviscidose of taaislijmziekte is een erfelijke aandoening waarbij de slijmen in het lichaam taai worden en verstoppingen veroorzaken in onder andere de luchtwegen en het maagdarmstelsel.

Genezing is niet mogelijk en men kan alleen de symptomen behandelen. De oorzaak van mucoviscidose ligt bij mutaties van het CFTR-gen: dat bevat de productiecode voor een eiwit dat functioneert als een chloorkanaal in een cel.

Bij mucopatiënten werken de chloorkanalen onvoldoende of zijn ze afwezig, met als gevolg dat slijmen taai worden en niet afgevoerd raken.

“Er is sinds een paar jaar een medicijn op de markt dat die defecte chloorkanalen kan herstellen. Helaas werkt het geneesmiddel slechts bij een paar procent van alle patiënten.

Vroeger werd al onderzoek gedaan naar gentherapie bij muco, maar zonder goed resultaat: de therapie bleek veilig, maar verbeterde het ziektebeeld niet.

Nu er recent successen geboekt zijn met gentherapie bij andere ziektes zoals hemofilie en aangeboren blindheid, vonden we het nuttig om het voor muco opnieuw te onderzoeken”, legt professor Zeger Debyser uit.

Dragana Vidovic en Marianne Carlon, twee postdoctorale onderzoekers van het team van professoren Zeger Debyser en Rik Gijsbers, onderzochten een gentherapie op basis van recombinante adeno-geassocieerde virale vectoren (rAAV): dat zijn afgeleiden van het vrij onschuldige adeno-geassocieerd virus (AAV) waarbij erfelijk materiaal voor het chloorkanaal is ingebracht.

Een gezonde kopie van het CFTR-gen wordt zo binnengesmokkeld in de zieke cellen. Zowel bij muizen met mucoviscidose als bij celkweekjes van mucopatiënten gaf dat goede resultaten.

De muizen kregen het rAAV toegediend via de luchtwegen en de meeste mucomuizen herstelden. Bij de celculturen bootsten we mini-darmpjes van mucopatiënten na en zagen we een herstel van het vochttransport.

Debyser: “We mogen mucopatiënten geen valse hoop geven. Dit vergt nog jaren werk: het is geen onderzoek op mensen, maar op muizen en celkweekjes. We weten ook nog niet hoelang de gentherapie werkt.

Maar de boodschap is dat gentherapie opnieuw op de onderzoeksagenda moet staan als een optie voor een behandeling van mucoviscidose.” << (Guy Leysen) (bron: © KU Leuven) (foto: Wikipedia)

Registreer voor e-Krant

Reageer of publiceer aanvullende informatie
Mis ook dit niet...

Janssen Pharmaceutica bouwt duurzaam kantoorgbouw

Janssen Pharmaceutica blijft investeren in haar site te Beerse. Deze maand starten de werken aan een nieuw duurzaam kantoorgebouw, een investering van ruim 8 miljoen euro.

ABISS 2017: digital D-day en expert masterclasses - invitatie

Op 5 oktober komt de industrie in beweging en wordt één en ander duidelijk op ABISS 2017, de grootste en gratis digital summit en netwerkbeurs voor ondernemers en hun afdelingshoofden.

Magnax’ Axiale Flux motor/generator (+video)

De Gentse startup Magnax pakt uit met de volgende generatie elektrische generatoren en motoren. “Onze direct drive axiale flux machine loopt”, zegt oprichter en CTO van Magnax, Peter Leijnen.

Nemo Link start installatie Brits deel van eerste onderzeese interconnectie

Nemo Link is gestart met het leggen van de eerste 59 km van de dubbele zeekabel tussen het aanlandingspunt in het Verenigd Koninkrijk en het Franse offshore gedeelte.

Bedrijfsbezoek aan LVD tijdens de 6de Dag van de Industrie - uitnodiging

Op 29 september organiseert SBM in Gent de 6de editie van de Dag van de Industrie. In de voormiddag kan u deelnemen aan het bedrijfsbezoek bij LVD en het gloednieuw Experience Center bezoeken.

Unifly breidt uit naar Denemarken

Belgische scale-up Unifly breidt verder uit en heeft een nieuw internationaal kantoor in het Deense Kopenhagen geopend.

ButaNexT onderzoekt haalbaarheid nieuwe generatie biobutanol

Het ButaNexT project onderzoekt de productie van biobrandstof uit biomassa. Specifiek voor dit project is dat de biomassa de landbouw niet verstoort en niet bijdraagt aan ontbossing.

Agoria ontwikkelt GDPR Compass voor bedrijven

Om de ondernemingen te helpen de General Data Protection Regulation (GDPR)-verplichtingen te respecteren, heeft technologiefederatie Agoria het GDPR Compass ontwikkeld.